CRISPR遗传编辑原先科技是病患遗传疾病的革命性方法，然而，该方法尚未被用于更容易病患长期慢性疾病。密苏里该大学医学院Dongsheng Duan拥护的研究者工作组确定并克服了CRISPR遗传编辑中所的障碍，为该原先科技成为一种过后病患手段造就了系统化。
CRISPR遗传编辑受天然抵御病原能力启发，使研究者执法人员通过夫除和替换遗传组中所的遗传来彻底改变DNA核酸，这种遗传或许病患多种遗传疾病。Duan和国立环境卫生研究者院以及匹兹堡该大学的合作者三人正在研究者如何利用CRISPR病患张氏肌肉肥胖症（DMD）。
DMD患儿携带一种时会中所断促肌肉萎缩受体激发的遗传遗传，如果欠缺促肌肉萎缩受体，四肢细胞就时会变弱最终死亡，许多患儿失去了走路、呼吸和正常心脏基本功能所必须的四肢，就这样年中的生命画上了句号。
“CRISPR从本质上退路了遗传，并将遗传缝合在三人，”Duan真是。他是医学院分子微生物学和病理学教授。“要算是这一点，CRISPR的分子剪刀（又称Cas9）必须知道在哪里夫割，夫割一段距离由gRNA决定。我们惊讶地发掘出，通过增大gRNA数目，可以将小鼠假设的病患有效性从3个月底延长到18个月底。”
Duan的实验室给6周大的DMD小鼠针头CRISPR的系统，他们最初采用了被许多研究者执法人员使用的广泛方针，等量的Cas9和gRNA。虽然实际上针头到四肢中所效果似乎较好，当研究者他的团队试图长期纠正所有细胞内四肢时，这种方针效果不佳。他们发掘出，骨骼肌肉中所的促肌肉萎缩受体未恢复，心脏中所也一样，换句话真是，病患不用阻挡疾病转变。
进一步报告发掘出，gRNA标记被不必要消耗了，意味着没有足够的gRNA得知Cas9不该夫哪里。于是，研究者工作组增大了gRNA标记数目，并单调实验，这上原先方针纯着增大了心脏和骨骼肌肉中所的促肌肉萎缩受体，18个月底的观察期间，小鼠四肢瘢痕减少，心脏基本功能和四肢基本功能都得到了改善。
“我们的表明，gRNA丢失是长效CRISPR的系统病患的一个原先颖障碍，”Duan真是。“我们无论如何，通过增大和优化gRNA血糖也许可以克服这一障碍，无论如何也一般而言于其他CRISPR疗法。”
他们努力原先见解更容易造就改善CRISPR遗传编辑疗法的系统化。
独有出处：Hakim CH, Wasala NB, Nelson CE, et al. AAV CRISPR Editing Rescues Cardiac and Muscle Function for 18 Months in Dystrophic Mice. JCI Insight. 2018 Dec 6;3(23).
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